基因泰克白血病新藥遞交補充上市申請
2018/8/15 16:34:27
今日，羅氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）宣布向FDA提交了關于Venclexta（venetoclax）的補充新藥申請（sNDA）。如果申請獲批，Venclexta可與去甲基化藥物或低劑量阿糖胞苷（LDAC）聯合治療不适用高劑量化療的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。
急性骨髓性白血病是成人中最常見的侵襲性白血病，也是所有白血病類型中存活率最低的一種。即使用最好的治療方案，65歲以上的老年患者五年生存率也不足5%。據統計，美國每年約有2萬人診斷出AML，歐洲約有1.8萬人。這一領域還有巨大的醫療需求未被滿足。
Venclexta是一款由基因泰克與艾伯維（AbbVie）合作開發的新藥，是一種能選擇性結合B細胞淋巴瘤因子2（BCL-2）蛋白的小分子抑制劑。BCL-2在細胞凋亡（程序性死亡）中起着重要作用。AML中BCL-2的過度表達已被證明與該病對特定療法的抗性相關，而阻斷BCL-2蛋白則可能恢複細胞的“信号系統”，讓癌細胞實現自我摧毀，達到抗癌目的。
此次申請提交是基于兩項臨床試驗研究的結果，其中1b期的M14-358研究（NCT02203773）旨在評估Venclexta作為聯合療法與去甲基化藥物阿紮胞苷（Azacitidine）或地西他濱（decitabine）聯用，針對未經治療但不适于高劑量化療的60歲及以上AML患者的有效性和安全性；而1b/2期的M14-387研究（NCT02287233）旨在評估Venclexta作為聯合療法與LDAC聯用，針對未經治療但不适于高劑量化療的60歲及以上AML患者的有效性和安全性。兩項研究皆為臨床劑量遞增和擴增研究，研究終點皆包括完全緩解率（有無全血計數恢複，CR/CRi），OS（總生存期）和安全性。
M14-358的試驗結果顯示，Venclexta（400毫克）的CR/CRi為73%。所有Venclexta劑量組的中位OS為17.5個月（95%CI：12.3-尚未達到）。
M14-387的試驗結果顯示，Venclexta（600mg劑量）的患者CR/CRi為62%。中位OS為11.4個月（95%CI：5.7-15.7）。
基因泰克首席醫學官兼全球産品開發負責人SandraHorning博士說：“今年美國将有近2萬人被診斷出患有AML，其中許多人無法接受高強度化療這一标準療法。AML是一種侵襲性疾病，在所有白血病中的存活率最低，我們期待與FDA緊密合作，盡快把這種潛在治療選項提供給那些非常難以治療的血癌患者。”
急性骨髓性白血病是成人中最常見的侵襲性白血病，也是所有白血病類型中存活率最低的一種。即使用最好的治療方案，65歲以上的老年患者五年生存率也不足5%。據統計，美國每年約有2萬人診斷出AML，歐洲約有1.8萬人。這一領域還有巨大的醫療需求未被滿足。
Venclexta是一款由基因泰克與艾伯維（AbbVie）合作開發的新藥，是一種能選擇性結合B細胞淋巴瘤因子2（BCL-2）蛋白的小分子抑制劑。BCL-2在細胞凋亡（程序性死亡）中起着重要作用。AML中BCL-2的過度表達已被證明與該病對特定療法的抗性相關，而阻斷BCL-2蛋白則可能恢複細胞的“信号系統”，讓癌細胞實現自我摧毀，達到抗癌目的。
此次申請提交是基于兩項臨床試驗研究的結果，其中1b期的M14-358研究（NCT02203773）旨在評估Venclexta作為聯合療法與去甲基化藥物阿紮胞苷（Azacitidine）或地西他濱（decitabine）聯用，針對未經治療但不适于高劑量化療的60歲及以上AML患者的有效性和安全性；而1b/2期的M14-387研究（NCT02287233）旨在評估Venclexta作為聯合療法與LDAC聯用，針對未經治療但不适于高劑量化療的60歲及以上AML患者的有效性和安全性。兩項研究皆為臨床劑量遞增和擴增研究，研究終點皆包括完全緩解率（有無全血計數恢複，CR/CRi），OS（總生存期）和安全性。
M14-358的試驗結果顯示，Venclexta（400毫克）的CR/CRi為73%。所有Venclexta劑量組的中位OS為17.5個月（95%CI：12.3-尚未達到）。
M14-387的試驗結果顯示，Venclexta（600mg劑量）的患者CR/CRi為62%。中位OS為11.4個月（95%CI：5.7-15.7）。
基因泰克首席醫學官兼全球産品開發負責人SandraHorning博士說：“今年美國将有近2萬人被診斷出患有AML，其中許多人無法接受高強度化療這一标準療法。AML是一種侵襲性疾病，在所有白血病中的存活率最低，我們期待與FDA緊密合作，盡快把這種潛在治療選項提供給那些非常難以治療的血癌患者。”