Zogenix公司治療罕見神經疾病新藥3期獲積極結果
2018/6/22 17:27:37
今日，專注于開發治療中樞神經系統罕見病的Zogenix公司宣布，該公司開發的治療Dravet綜合症(Dravetsyndrome)的在研新藥ZX008(低劑量氟苯丙胺)在第2項3期臨床試驗中獲得積極結果。這項臨床試驗的結果與Zogenix進行的第一項關鍵性3期試驗結果一緻，ZX008達到了主要終點和所有的關鍵次要終點。這些研究表明，ZX008作為輔助療法加入到基于司替戊醇(stiripentol)的治療方案中能夠顯着降低患者痙攣性癫痫發作的負擔。
Dravet綜合症又稱為嬰兒嚴重肌陣攣性癫痫(SMEI)，是一種罕見的難治性癫痫性腦病。大部分患者由于遺傳因素在出生後的第一年就表現出嚴重且持續和發燒相關的癫痫症狀。在随後數年内其它類型的癫痫症狀會相繼出現。标準的抗癫痫藥物對這些癫痫發作無效，很多患者因此出現認知和發育障礙。目前，對這種疾病的治療方法非常有限，标準護理方法是使用一系列抗癫痫藥物的組合來控制症狀，但是療效并不顯着。
Zogenix公司開發的ZX008是一種液體形态的低劑量氟苯丙胺。它可以通過調節血清素機制和sigma-1受體活性來減少癫痫發作的頻率。ZX008已經獲得美國和歐盟授予的孤兒藥資格，同時它獲得了美國FDA授予的突破性療法認定。
在這項随機雙盲，含安慰劑對照的3期臨床試驗中，平均年齡為9歲的87名患者在接受為期6周的基線觀察之後接受了ZX008或安慰劑的治療。試驗結果表明，接受ZX008治療的患者每月平均出現痙攣性癫痫發作的次數與安慰劑組相比減少了54.7％(p<0.001)。
同時，ZX008能夠顯着提高癫痫發作頻率減少超過50％的患者人數，并且顯着延長最長無癫痫發作時間，這些是這項臨床試驗的關鍵次要終點。而且，ZX008在這項臨床試驗中表現出良好的耐受性，它的副作用與第一項3期臨床試驗中出現的副作用和已知的氟苯丙胺安全特征一緻。沒有任何患者在試驗中出現心髒瓣膜病或肺動脈高壓症狀。
“這些出色的試驗結果表明将ZX008加入到标準治療方案中能夠顯着減少患者痙攣性癫痫發作的負擔，”這項研究的負責人，法國内克爾兒童疾病醫院(Necker-EnfantsMaladesHospital)的教授RimaNabbout博士說：“如果ZX008獲得批準，它可能給Dravet綜合症這種罕見而且難治的嚴重癫痫疾病提供一種變革性治療方法。”
Zogenix公司的總裁兼首席執行官StephenJ.Farr博士說：“基于我們的兩項關鍵性3期臨床試驗的積極頂線結果，我們将專注于在2018年第四季度向美國和歐洲的醫藥監管機構遞交上市申請。我們非常高興ZX008可能為Dravet綜合症患者和他們家屬的生活帶來重大改善。”(生物谷Bioon.com）
Dravet綜合症又稱為嬰兒嚴重肌陣攣性癫痫(SMEI)，是一種罕見的難治性癫痫性腦病。大部分患者由于遺傳因素在出生後的第一年就表現出嚴重且持續和發燒相關的癫痫症狀。在随後數年内其它類型的癫痫症狀會相繼出現。标準的抗癫痫藥物對這些癫痫發作無效，很多患者因此出現認知和發育障礙。目前，對這種疾病的治療方法非常有限，标準護理方法是使用一系列抗癫痫藥物的組合來控制症狀，但是療效并不顯着。
Zogenix公司開發的ZX008是一種液體形态的低劑量氟苯丙胺。它可以通過調節血清素機制和sigma-1受體活性來減少癫痫發作的頻率。ZX008已經獲得美國和歐盟授予的孤兒藥資格，同時它獲得了美國FDA授予的突破性療法認定。
在這項随機雙盲，含安慰劑對照的3期臨床試驗中，平均年齡為9歲的87名患者在接受為期6周的基線觀察之後接受了ZX008或安慰劑的治療。試驗結果表明，接受ZX008治療的患者每月平均出現痙攣性癫痫發作的次數與安慰劑組相比減少了54.7％(p<0.001)。
同時，ZX008能夠顯着提高癫痫發作頻率減少超過50％的患者人數，并且顯着延長最長無癫痫發作時間，這些是這項臨床試驗的關鍵次要終點。而且，ZX008在這項臨床試驗中表現出良好的耐受性，它的副作用與第一項3期臨床試驗中出現的副作用和已知的氟苯丙胺安全特征一緻。沒有任何患者在試驗中出現心髒瓣膜病或肺動脈高壓症狀。
“這些出色的試驗結果表明将ZX008加入到标準治療方案中能夠顯着減少患者痙攣性癫痫發作的負擔，”這項研究的負責人，法國内克爾兒童疾病醫院(Necker-EnfantsMaladesHospital)的教授RimaNabbout博士說：“如果ZX008獲得批準，它可能給Dravet綜合症這種罕見而且難治的嚴重癫痫疾病提供一種變革性治療方法。”
Zogenix公司的總裁兼首席執行官StephenJ.Farr博士說：“基于我們的兩項關鍵性3期臨床試驗的積極頂線結果，我們将專注于在2018年第四季度向美國和歐洲的醫藥監管機構遞交上市申請。我們非常高興ZX008可能為Dravet綜合症患者和他們家屬的生活帶來重大改善。”(生物谷Bioon.com）